小儿矮小症主要是针对病因治疗。生长激素缺乏引起的矮小应该使用生长激素替代治疗，每晚睡前皮下注射一次，每周6—7次，开始治疗时的年龄越小，效果越好，一般第一年效果最佳，患儿平均每月可增高1厘米。患儿如不治疗，每年身高增长小于4厘米。第二年以后生长速度稍减慢，应该用至骨骺闭合为止。伴有性腺轴功能障碍的患儿在骨龄达12岁时应加用性激素治疗，以促进第二性征发育。
　　某些非生长激素缺乏的小儿，虽然体内生长激素水平不低，但由于其生理活性低，不能对身高生长起作用，也应该使用生长激素治疗。治疗后，身高有明显增长。
　　目前使用的生长激素是基因重组型的，其分子结构与人的生长激素一模一样，而且由于是替代治疗，所以一般不会发生副作用，仅偶尔在注射部位出现红肿，并会随着治疗的继续而消失。长期使用生长激素不仅不会导致性早熟，而且性早熟儿童，由于最终身高较矮，也需要使用生长激素治疗。
　　使用生长激素治疗应该在医生指导下进行。另外，保证小儿适当锻炼和休息、愉快的心情、合理的营养等也很重要，而且应定期到医院随访、观察。

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